Θεραπεία «κοκτέιλ» που θα μπορούσε να θεραπεύσει την απώλεια ακοής

Η απώλεια ακοής είναι μια κατάσταση κατά την οποία διαταράσσεται η μετάδοση του ήχου από το αυτί στον εγκέφαλο. Η ηλικία στην οποία εμφανίζεται συχνότερα η απώλεια ακοής, είναι η ηλικιακή περιοχή από 40 έως 59 ετών. Λιγότερο συχνά, μπορεί να εμφανιστεί σε ηλικίες από 6 έως 19 ετών. Σπάνια, μπορεί να εμφανιστεί σε νεογνά και παιδιά ηλικίας 1 έως 5 ετών. Επιστήμονες από την Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ, ανέπτυξαν τώρα μία νέα θεραπεία για την απώλεια ακοής που αποτελείται από ένα κοκτέιλ που μοιάζει με φάρμακο από διάφορες ενώσεις. Αυτές οι ενώσεις άλλαξαν επιτυχώς ορισμένες γονιδιακές οδούς στο εσωτερικό του αυτιού για να αναγεννήσουν τριχοειδή κύτταρα του αυτιού σε ένα μοντέλο ποντικού.

Τα κατεστραμμένα τριχοειδή κύτταρα του αυτιού συμβάλλουν στην ανάπτυξη απώλειας ακοής. Ως εκ τούτου, οι επιστήμονες δημιούργησαν ένα «κοκτέιλ» και το χρησιμοποίησαν για να θεραπεύσουν φυσιολογικά ενήλικα ποντίκια με κατεστραμμένα τριχοειδή κύτταρα.

Το κοκτέιλ αποτελείται από:

Ενώσεις που μοιάζουν με μικρά μόρια.

Μικρά παρεμβαλλόμενα RNA (siRNA).

Εισήγαγαν επίσης ένα λειτουργικό γονίδιο που ονομάζεται Atoh1 στο εσωτερικό του αυτιού που υποβλήθηκε σε θεραπεία με κοκτέιλ, χρησιμοποιώντας τεχνολογία γονιδιακής θεραπείας. Το Atoh1 είναι ένα γονίδιο που, όταν είναι ελαττωματικό, οδηγεί σε εκφυλισμό των τριχοειδών κυττάρων του αυτιού και προκαλεί απώλεια ακοής σε ενήλικες.

Η βάση αυτής της νέας θεραπείας για την απώλεια ακοής, βρίσκεται στην έννοια της γονιδιακής θεραπείας. Η ανθρώπινη γονιδιακή θεραπεία στοχεύει στην αλλαγή μιας έκφρασης ενός γονιδίου ή των βιολογικών χαρακτηριστικών των ζωντανών κυττάρων για θεραπευτικούς σκοπούς.

Με τη βοήθεια της τεχνολογίας, οι ερευνητές επιβεβαίωσαν ότι τα νέα τριχοειδή κύτταρα στο αυτί ήταν λειτουργικά.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Ωστόσο, το χρονικό πλαίσιο της έρευνας δεν ήταν σε θέση να προσδιορίσει εάν τα αναγεννημένα κύτταρα που μοιάζουν με τριχοειδή κύτταρα, μπορούν να επιβιώσουν μακροπρόθεσμα. Επιπλέον, δεν υπάρχουν ακόμη στοιχεία για την κλινική εφαρμογή του σε ανθρώπους — συγκεκριμένα την ικανότητά του να αναστρέφει την απώλεια ακοής στους ηλικιωμένους. Απαιτούνται περαιτέρω έρευνες και κλινικές δοκιμές μεγάλης κλίμακας για να διαπιστωθεί η μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητά του στον άνθρωπο.