Νέα θεραπεία για τους ασθενείς με κυστική ίνωση

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκου (FDA) ενέκρινε την φαρμακευτική αγωγή με την ονομασία Trikafta, που αποτελεί τον πρώτο τριπλό συνδυασμό φαρμακευτικών ουσιών και απευθύνεται για ασθενείς με κυστική ίνωση με την πιο συχνή γονιδιακή μετάλλαξη της νόσου.

Το νέο φάρμακο αφορά ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, που έχουν τουλάχιστον μια μετάλλαξη F508del και αυτοί υπολογίζονται σε ποσοστό άνω του 90% του συνολικού ινοκυστικού πληθυσμού.

Το Trikafta είναι το πρώτο φάρμακο της κατηγορίας αυτών που στοχεύουν στο αίτιο της νόσου που καλύπτει περίπου το 90% του ινοκυστικού πληθυσμού.

Η αποτελεσματικότητα του Trikafta σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών ελέγχθηκε σε δύο δοκιμές.

Η θεραπεία με το Trikafta είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση των δεικτών του τεστ ιδρώτα, του αριθμού των εξάρσεων της αναπνευστικής λοίμωξης καθώς και του δείκτη μάζας/σώματος σε σχέση με αυτούς που ελάμβαναν εικονικό φάρμακο.

Η ασφάλεια χορήγησης του φαρμάκου βασίζεται στα δεδομένα δύο μελετών με συνολικό αριθμό 510 ασθενών.

Το προφίλ ασφαλείας του φαρμάκου ήταν γενικά παρόμοιο σε όλες τις υποομάδες ασθενών.

Οι πιο σοβαρές συχνές αντιδράσεις του φαρμάκου σε ασθενείς που έλαβαν το Trikafta σε σχέση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο, ήταν το εξάνθημα και η γριπώδης συνδρομή.

Οι πιο συχνές αντιδράσεις ήταν ο πονοκέφαλος, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, πόνος στην κοιλιά, διάρροια, εξανθήματα, αυξημένα ηπατικά ένζυμα, ρινική συμφόρηση, αυξημένη κρεατινική κινάση, ρινόρροια, ρινίτιδα, γρίπη, ρινοκολπίτιδα, και αυξημένη χολερυθρίνη. 

Οι ασθενείς με κυστική ίνωση επίσης θα πρέπει να έρθουν σε επαφή με τους γιατρούς τους προκειμένου να καθοριστεί η μετάλλαξη του γονιδίου που έχουν.

Επισημαίνεται ότι, η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε ασθενείς κάτω των 12 ετών δεν έχει πιστοποιηθεί ακόμα.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός φαρμάκου ενέκρινε το φάρμακο αυτό ακολουθώντας τη διαδικασία γρήγορης πιστοποίησης για φάρμακα με καινοτόμα χαρακτηριστικά χωρίς όμως να επηρεάζονται τα ποιοτικά χαρακτηριστικά της μελέτης.

Το φάρμακο κατατάχθηκε επίσης στην κατηγορία των «ορφανών φαρμάκων» γεγονός το οποίο παρέχει κίνητρα για την έρευνα και ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις.

 Εξαιτίας του σημαντικού οφέλους των ινοκυστικών ασθενών από τη χρήση αυτού του φαρμάκου, ο FDA διεκπεραίωσε τη διαδικασία αξιολόγησης και έγκρισης σε μόλις τρεις μήνες, πολύ νωρίτερα από τον αρχικό στόχο, ο οποίος έληγε την 19η Μαρτίου του 2020.