Φάρμακο μειώνει την ανάγκη μετάγγισης αίματος

Ένα νέο φαρμακευτικό σκεύασμα, το Reblozyl, που εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στοχεύει να βοηθήσει τους πάσχοντες με β-θαλασσαιμία να μειώσουν σε σημαντικό βαθμό την εξάρτησή τους από τις τακτικές, και συχνά επίπονες, μεταγγίσεις αίματος, αναφέρει η Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας σε ανακοίνωσή της κάνοντας λόγο σε «νέο και ελπιδοφόρο κεφάλαιο».

Η Ομοσπονδία προσθέτει ότι η σπουδαία αυτή εξέλιξη έρχεται να ανατρέψει τα υφιστάμενα δεδομένα στη διαχείριση – και πιθανότατα πολύ σύντομα, στη θεραπεία - της θαλασσαιμίας, ενώ αντανακλά την ταχεία επιστημονική πρόοδο που καταγράφεται στο ερευνητικό πεδίο της ασθένειας τα τελευταία χρόνια.

Η ΔΟΘ σημειώνει επίσης πως είναι η πρώτη φορά που μια τέτοια θεραπεία, νέας γενιάς, εγκρίνεται από μια παγκοσμίου κλάσης ρυθμιστική αρχή αδειοδότησης φαρμάκων.

Η νέα επαναστατική θεραπεία ελάττωσε σε αρκετούς ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε κατά τη διάρκεια των τελικών κλινικών δοκιμών, τουλάχιστον κατά 33% τον αριθμό των μεταγγίσεων αίματος που χρειάζονταν σε διάστημα 3 μηνών, αναφέρεται στην ανακοίνωση. «Με την πάροδο του χρόνου, η μείωση σε συγκεκριμένες ομάδες ασθενών ξεπέρασε ακόμη και το 50%. Ως εκ τούτου, το όφελος που προκύπτει τόσο για τους πάσχοντες, με τη βελτίωση της ποιότητας της ζωής τους από την επιμήκυνση του διαστήματος μεταξύ των μεταγγίσεων και τη μείωση των αποσιδηρώσεων, είναι τεράστιο».

Με δεδομένο ότι αναμένεται σύντομα η αδειοδότηση του Reblozyl και στην Ευρώπη από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας ανακοινώνει ότι προτίθεται να οργανώσει περί τις αρχές Δεκεμβρίου μια ενημερωτική συζήτηση με διακεκριμένους ιατρούς, εκπροσώπους ασθενών και του Υπουργείου Υγείας και αντικείμενο την έναρξη ενός πρώιμου διαλόγου σχετικά με την κυκλοφορία, το κόστος και την πρόσβαση των πασχόντων στη νέα θεραπεία.

Σήμερα στην Κύπρο περίπου 550 ασθενείς με θαλασσαιμία έχουν ανάγκη από τακτικές μεταγγίσεις αίματος, ενώ σχεδόν το 35-40%% των ετήσιων αναγκών για μεταγγίσεις αίματος αφορά τους πολυμεταγγιζόμενους αυτούς ασθενείς.