Μια ανάσα πριν την έγκριση γονιδιακής θεραπείας για τη θαλασσαιμία οι ΗΠΑ

Ένα βήμα πριν ανάψει το «πράσινο φως» για την επίσημη έγκριση κυκλοφορίας της γονιδιακής θεραπείας beti-cel για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία βρίσκεται ο Αμερικανικός Οργανισμών Φαρμάκων (FDA).

Η σημαντική αυτή εξέλιξη έρχεται σε συνέχεια της πρόσφατης γνωμοδότησης της Συμβουλευτικής Επιτροπής του Οργανισμού με συντριπτική πλειοψηφία υπέρ της έγκρισης της θεραπείας, η οποία και ανοίγει τον δρόμο για την οριστική απόφαση του FDA σχετικά με τη χρήση της που αναμένεται στις 19 Αυγούστου. Στο ίδιο μήκος κύματος κινήθηκε και η Έκθεση του Αμερικανικού Ινστιτούτου Κλινικής και Οικονομικής Αναθεώρησης (ICER), καταλήγοντας στο συμπέρασμα ότι η θεραπεία beti-cel παρέχει ξεκάθαρο όφελος για την υγεία ασθενών με τη αυτή τη σοβαρή, χρόνια αιματολογική νόσο και μπορεί να αποτελέσει μια επιπρόσθετη, δυνητικά θεραπευτική επιλογή για όσους πληρούν τις προϋποθέσεις να τη λάβουν.

Η ταραχώδης πορεία της γονιδιακής θεραπείας beti-cel, γνωστή στην Ευρώπη με την εμπορική επωνυμία Zynteglo, από την  έγκρισή της το 2019 μέχρι την απρόσμενη διακοπή της διάθεσής της από την παρασκευάστρια εταιρεία το 2021, λόγω αδυναμίας επίτευξης συμφωνίας με τα ευρωπαϊκά συστήματα υγείας επί του κόστους της, είχε προκαλέσει αναστάτωση στις τάξεις τόσο της επιστημονικής κοινότητας όσο και των πασχόντων που έβλεπαν τις ελπίδες τους για μια εφάπαξ, ολιστική θεραπεία από την ασθένειά τους να εξανεμίζονται. Οι ασθενείς με σοβαρή μορφή θαλασσαιμίας, των οποίων η επιβίωση εξαρτάται από τακτικές μεταγγίσεις αίματος, εξακολουθούν να έχουν μικρό προσδόκιμο ζωής και μεγάλες ανάγκες φροντίδας που επηρεάζουν όλες τις πτυχές της ζωής τους, ιδιαίτερα σε χώρες χαμηλού και μέσου εισοδήματος όπου η πρόσβαση στην απαραίτητη για αυτούς θεραπεία είναι κάθε άλλο παρά καθολική και ανεμπόδιστη.

Παραμένοντας προσηλωμένη στην υποστήριξη της πρόσβασης των θαλασσαιμικών πασχόντων ανά το παγκόσμιο σε όλες τις διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές, η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ) συνέχισε και συνεχίζει τις προσπάθειες για να γίνει πραγματικότητα η χορήγηση της επαναστατικής γονιδιακής θεραπείας για τη θαλασσαιμία.

Στο πλαίσιο αυτών των προσπαθειών, η Ομοσπονδία διαδραμάτισε ενεργό ρόλο τόσο στη συνεδρίαση της Συμβουλευτικής Επιτροπής για Κυτταρικές, Ιστικές και Γονιδιακές Θεραπείες του FDA για το beti-cel στις 10 Ιουνίου, όσο και στη δημόσια διαβούλευση του ICER για την αξιολόγηση της θεραπείας στις 17 Ιουνίου. Μέσα από επίσημες τοποθετήσεις της, η ΔΟΘ ζήτησε από τις ιθύνουσες ρυθμιστικές αρχές να καταστήσουν εφικτή τη διάθεση της γονιδιακής θεραπείας ως επιλογή, ενώ έκανε έκκληση και για την εξεύρεση εργαλείων και μηχανισμών που θα διευκολύνουν την καθολική και απρόσκοπτη προσβασιμότητα των πασχόντων σε καινοτόμα φάρμακα και θεραπείες.

Αν και η αξία της καινοτομίας ως «κλειδί» για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής ανθρώπων με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, αλλά και για την αναδιαμόρφωση των εθνικών συστημάτων υγείας είναι πρόδηλη και αποδεδειγμένη, χρειάζεται να διανύσουμε αρκετό δρόμο ακόμη μέχρι τα καινοτόμα φάρμακα και θεραπείες να καταστούν πραγματικά προσιτά στους ασθενείς. Σε ευρωπαϊκό επίπεδο, παρά τις προσπάθειες που καταβάλλονται κεντρικά, η εικόνα που παρουσιάζουν οι χώρες Κράτη-Μέλη της ΕΕ ως προς την ένταξη καινοτόμων φαρμάκων στα συστήματα υγείας είναι ετερογενής, με την Κύπρο να βρίσκεται αρκετά πίσω στον τομέα αυτό, σύμφωνα με πρόσφατα στοιχεία της Ευρωπαϊκής Ομοσπονδίας Φαρμακευτικών Βιομηχανιών (EFPIA).

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Η ΔΟΘ δεσμεύεται ότι θα εξακολουθήσει, μέσα από το έργο και τις δράσεις της, να μάχεται μαζί με τους οργανισμούς ασθενών, τις κυβερνήσεις, την επιστημονική κοινότητα και, φυσικά, τους ίδιους τους πάσχοντες, μέχρις ότου τα οφέλη της επιστημονικής και ιατρικής καινοτομίας να γίνουν απτά για κάθε ασθενή με θαλασσαιμία και άλλες αιμοσφαιρινοπάθειες.