Νέα θεραπεία για την μυϊκή δυστροφία Duchenne

04 Απριλίου 2025, 13:13

Οι κύπριοι ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Duchenne έχουν πλέον πρόσβαση σε νέα θεραπεία, σύμφωνα με ανακοίνωση της Παγκύπριας Συμμαχίας Σπάνιων Παθήσεων η οποία απευθύνεται σε ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω.

Πρόκειται για το νέο φαρμακευτικό σκεύασμα Agamree® (vamorolone) της Santhera Pharmaceuticals, το οποίο ήδη βρίσκεται σε χρήση κατόπιν συνταγογράφησης από ειδικούς ιατρούς, σύμφωνα με την ανακοίνωση.

Το συγκεκριμένο φάρμακο έλαβε έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή τον Δεκέμβριο του 2023, σύμφωνα με την ΠαΣΣΠ, βασισμένη σε δεδομένα από την κεντρική μελέτη αλλά και 3 μελέτες ανοικτής επισήμανσης όπου οι ασθενείς που έλαβαν το κανονικό ή το εικονικό φάρμακο εμφάνισαν φυσιολογική και παρεμφερή ανάπτυξη.

Η μυϊκή δυστροφία Duchenne, σύμφωνα με την ανακοίνωση, είναι μια σπάνια γενετική πάθηση που επηρεάζει κατά μέσο όρο 1 στα 3.500 νεογέννητα αγόρια παγκοσμίως, και θεωρείται ο πιο κοινός τύπος μυϊκής δυστροφίας.

Η συγκεκριμένη πάθηση, σύμφωνα μα την ΠαΣΣΠ, χαρακτηρίζεται από προοδευτικό εκφυλισμό και αδυναμία των μυών, με την εμφάνιση των συμπτωμάτων να αρχίζει μεταξύ των ηλικιών 3 και 5 ετών, και τα αγόρια με DMD χάνουν σταδιακά την κινητικότητα τους, ενώ στην εφηβεία η πάθηση επηρεάζει τους μυς της καρδίας και του αναπνευστικού συστήματος.

Λ.Τ.