Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση: Νέα θεραπεία για τη δύσκολη νόσο

Την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής έλαβε το sotatercept σε συνδυασμό με άλλες υπάρχουσες θεραπείες για την Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση (ΠΑΥ) σε ενήλικες ασθενείς με λειτουργική κατηγορία (FC) II έως III. Το sotatercept είναι η πρώτη θεραπεία με αναστολέα σηματοδότησης της ακτιβίνης για την ΠΑΥ που εγκρίνεται στην Ευρώπη, προσφέροντας νέα θεραπευτική επιλογή για ενήλικες με αυτή τη σπάνια, προοδευτική νόσο.

Πρόκειται για την πρώτη και μόνη θεραπεία με αναστολέα σηματοδότησης ακτιβίνης που εγκρίθηκε για τη θεραπεία της ΠΑΥ στις 27 χώρες μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας της κλινικής δοκιμής Φάσης 3, STELLAR. 

Τα αποτελέσματα της STELLAR δείχνουν ότι οι ασθενείς που λάμβαναν sotatercept είχαν σημαντικά βελτιωμένη ικανότητα άσκησης, μετρούμενη από το πόσο μακριά ήταν σε θέση να περπατήσουν μέσα σε έξι λεπτά (“6 Minute Walk Test”) κατά την έναρξη της θεραπείας και μετά από 24 εβδομάδες. Αυτή η βελτίωση θεωρείται κλινικά σημαντική καθώς συγκρίνεται με τα αποτελέσματα της βασικής μελέτης ήδη εγκεκριμένων προϊόντων για την ΠΑΥ.

Η STELLAR είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική, κλινική δοκιμή στο πλαίσιο της οποίας αξιολογήθηκε η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του sotatercept σε 323 ενήλικες με ΠΑΥ σε σταθερή θεραπεία για περισσότερες από 90 ημέρες συγκριτικά με τη βασική θεραπεία ΠΑΥ (μονοθεραπεία ή συνδυαστική θεραπεία). Τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης έχουν δημοσιευθεί στο επιστημονικό περιοδικό The New England Journal of Medicine.

Η ασθένεια

Η πνευμονική αρτηριακή υπέρταση (ΠΑΥ) είναι μια σπάνια, μακροχρόνια, εξουθενωτική και απειλητική για τη ζωή κατάσταση κατά την οποία οι ασθενείς έχουν ασυνήθιστα υψηλή αρτηριακή πίεση στις αρτηρίες στους πνεύμονες. Πολλοί ασθενείς αντιμετωπίζουν δυσκολία στην αναπνοή που περιορίζει τη σωματική τους δραστηριότητα. Παρά τις εγκεκριμένες θεραπείες, η μακροπρόθεσμη πρόγνωση παραμένει κακή: υπολογίζεται ότι περίπου το 50% των ασθενών θα πεθάνει εντός πέντε έως επτά ετών μετά τη διάγνωση. Σήμερα υπολογίζεται ότι περίπου 40.000 άτομα στις ΗΠΑ και 30.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση πάσχουν από ΠΑΥ.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Το φάρμακο χορηγείται (με υποδόρια έγχυση) μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες και μπορεί να χορηγηθεί από τους ίδιους τους ασθενείς ή τους φροντιστές τους με καθοδήγηση, εκπαίδευση και παρακολούθηση από επαγγελματία υγείας.