Καλά νέα για παιδιά με σοβαρή ατοπική δερματίτιδα

Μία πιλοτική κλινική μελέτησε παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών με σοβαρή ατοπική δερματίτιδα και δείχνει τον δρόμο για τον πρώτο «βιολογικό παράγοντα» (=φάρμακα βιοτεχνολογίας με μονοκλωνικά αντισώματα που αναπτύσσονται ειδικά για μια θεραπεία) που θα βοηθάει τον συγκεκριμένο παιδιατρικό πληθυσμό.

Η σοβαρή ατοπική δερματίτιδα καλύπτει σχεδόν το 60% της επιφάνειας του δέρματός, προκαλεί κνησμό (φαγούρα) και χαλάει την καθημερινότητα των παιδιών αυτών.

«Τα αποτελέσματα από την πρώτη έρευνα που αξιολογεί ένα βιολογικό φάρμακο σε παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών που πάσχουν από ατοπική δερματίτιδα, είναι πολύ σημαντικά λόγω της μεγάλης ακάλυπτης ιατρικής ανάγκης που υπάρχει στον συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών.

Τα παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη έπασχαν από σοβαρή ατοπική δερματίτιδα για το μεγαλύτερο διάστημα της ζωής τους», δήλωσε ο George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D., President and Chief Scientific Officer of Regeneron.

 «Η μελέτη», είπε, «έδειξε ότι η ουσία dupilumab βελτίωσε σημαντικά τις εκβάσεις της θεραπείας και την ποιότητα ζωής των ασθενών, χωρίς να παρατηρηθούν προβλήματα ασφαλείας».

«Σε αυτή τη μελέτη, τα παιδιά με σοβαρή ατοπική δερματίτιδα έπασχαν από μη ελεγχόμενη νόσο, η οποία κάλυπτε κατά μέσο όρο, σχεδόν το 60% της επιφάνειας του δέρματός τους.

Τα εξουθενωτικά συμπτώματα της νόσου, τα οποία επηρεάζουν όχι μόνο το παιδί αλλά και ολόκληρη την οικογένεια, περιλαμβάνουν εκτενή εξανθήματα, έντονο και επίμονο κνησμό και δερματικές βλάβες», δήλωσε ο John Reed, M.D., Ph.D., επικεφαλής Έρευνας και Ανάπτυξης (R&D) της εταιρίας Sanofi παγκοσμίως.

«Τα συμπτώματα της σοβαρής ατοπικής δερματίτιδας είναι δυνατό να έχουν επιπτώσεις στα παιδιά τόσο σε σωματικό όσο και σε συναισθηματικό επίπεδο. Μας ενθαρρύνουν τα συγκεκριμένα αποτελέσματα, τα οποία δείχνουν ότι το dupilumab βελτίωσε τις δερματικές βλάβες, μείωσε τον κνησμό, και το σημαντικότερο, βελτίωσε την ποιότητα ζωής των νεαρών αυτών ασθενών», καταλήγει.

Τα αποτελέσματα την 16^η εβδομάδα της θεραπείας ήταν τα εξής:

●    Το 33% των ασθενών που λάμβαναν την θεραπεία κάθε 4^η εβδομάδα (300 mg) και το 30% των ασθενών που λάμβαναν dupilumab κάθε 2^η εβδομάδα (100 ή 200 mg, ανάλογα με το βάρος του ασθενούς) πέτυχαν καθαρό ή σχεδόν καθαρό δέρμα σε σύγκριση με το 11% των ασθενών που λάμβαναν το εικονικό φάρμακο.

●    Το 70% των ασθενών που λάμβαναν την θεραπεία κάθε 4^η εβδομάδα και το 67% των ασθενών που λάμβαναν dupilumab κάθε 2^η εβδομάδα πέτυχαν βελτίωση στο δέρμα τους κατά 75% ή περισσότερο, σε σύγκριση με το 27% των ασθενών που λάμβαναν το εικονικό φάρμακο.

●    Η μέση βελτίωση από την έναρξη της μελέτης ήταν 82% στην ομάδα ασθενών που λάμβαναν την θεραπεία κάθε 4^η εβδομάδα και 78% στην ομάδα ασθενών που λάμβαναν dupilumab κάθε 2^η εβδομάδα, σε σύγκριση με το 49% στην ομάδα ασθενών που λάμβαναν το εικονικό φάρμακο.

●    Το νέο φάρμακο επέδειξε σημαντική ανακούφιση από τον κνησμό και παράλληλα βελτίωσε παραμέτρους αναφερόμενων από τον ασθενή εκβάσεων της νόσου, όπως το άγχος, η κατάθλιψη, αλλά και η ποιότητα ζωής των γονέων και των μελών της οικογένειας.

Αναλυτικά αποτελέσματα από τη συγκεκριμένη μελέτη θα παρουσιαστούν σύντομα σε ιατρικό συνέδριο και τα δεδομένα πρόκειται να κατατεθούν στις ρυθμιστικές αρχές, αρχής γενομένης από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ στο τέλος του 2019.

Πηγή: Regeneron