Είναι η γονιδιακή θεραπεία το επόμενο βήμα στην αντιμετώπιση της απώλειας όρασης;

Η γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί γενετικό υλικό, είτε DNA, είτε RNA, για την αντιμετώπιση, την πρόληψη ή την επιβράδυνση της εξέλιξης μιας ασθένειας. Συχνά περιλαμβάνει την εισαγωγή γενετικού υλικού στα κύτταρα ενός ατόμου για την αντικατάσταση ενός ελαττωματικού κυττάρου ή κάποιου γονιδίου που λείπει. Αν και οι πρώιμες προσπάθειες γονιδιακής θεραπείας ήταν αποτελεσματικές στην επίτευξη της έκφρασης του θεραπευτικού γονιδίου στον ιστό-στόχο, συνοδεύτηκαν επίσης από σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες. Αυτές οι παρενέργειες περιελάμβαναν υπερδραστήρια ανοσοαπόκριση, ανεπιθύμητη εισαγωγή γονιδίων στο ανθρώπινο γονιδίωμα που οδηγεί στην ενεργοποίηση γονιδίων που σχετίζονται με τον καρκίνο, ακόμη και θάνατο.

Οι βελτιώσεις στα συστήματα χορήγησης για τη χορήγηση θεραπευτικών γονιδίων στον ιστό-στόχο, έχουν οδηγήσει σε σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αφορούν σε ασθένειες του αμφιβληστροειδούς.

Η εύκολη προσβασιμότητα του αμφιβληστροειδούς, τον καθιστά ιδανικό στόχο για γονιδιακή θεραπεία. Επιπλέον, οι οφθαλμικοί φραγμοί χωρίζουν τα μάτια από το υπόλοιπο σώμα, περιορίζοντας έτσι την ανοσολογική απόκριση στο μάτι.

Οι οφθαλμικοί φραγμοί εμποδίζουν επίσης την εξάπλωση του φορέα σε όλο τον τον οργανισμό και περιορίζουν την έκφραση του θεραπευτικού γονιδίου στα μάτια.

Η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να βοηθήσει στη θεραπεία κληρονομικών ασθενειών του αμφιβληστροειδούς που παλαιότερα θεωρούνταν μη θεραπεύσιμες. Εκτός από αυτές τις ασθένειες του αμφιβληστροειδούς που προκαλούνται αποκλειστικά από γενετικές μεταλλάξεις, οι προσεγγίσεις γονιδιακής θεραπείας , έχουν δείξει πολλά υποσχόμενα για τη θεραπεία επίκτητων παθήσεων του αμφιβληστροειδούς, όπως το γλαύκωμα, που μπορούν να εμφανιστούν εξαιτίας διαφόρων παραγόντων.

Ο Δρ Aaron Brock Roller, MD, χειρουργός υαλοειδούς κι αμφιβληστροειδούς στο Austin Retina Associates στο Τέξας, επεσήμανε ότι:

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

«Οι παθήσεις του αμφιβληστροειδούς είναι από τους πιο ιδανικούς υποψηφίους για δοκιμές και δοκιμές αυτών των νέων θεραπειών, για πολλούς λόγους. Φαίνεται ότι η ανάπτυξη της οφθαλμικής γενετικής θεραπείας γίνεται γρήγορα η πύλη και το τυπικό μοντέλο για την εφαρμογή αυτών των τεχνικών σε όλους τους τομείς της ιατρικής».