Έναρξη θεραπείας σε ασθενείς με Αταξία του Φρίντριχ

Οι Κύπριοι ασθενείς με Αταξία του Φρίντριχ έχουν πλέον πρόσβαση στην πρώτη θεραπεία που εγκρίθηκε στην ΕΕ από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), τον Φεβρουάριο του 2024, και απευθύνεται σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω, που πάσχουν από τη νόσο, ανακοινώνει η Παγκύπρια Συμμαχία Σπάνιων Παθήσεων (ΠαΣΣΠ). Οι πρώτοι ασθενείς έχουν ήδη ξεκινήσει να λαμβάνουν το φάρμακο, κατόπιν βέβαια συνταγογράφησης από Ειδικούς Ιατρούς.

Στην ανακοίνωση προστίθεται ότι το Εθνικό Πρόγραμμα Πρόληψης της Αταξίας Φρίντριχ καλύπτει τα νεαρά ζευγάρια με καταγωγή από την επαρχία Πάφου που πρόκειται να παντρευτούν ή να αποκτήσουν παιδί. Το Υπουργείο Υγείας καλύπτει τα έξοδα της εξέτασης και ενθαρρύνει τα νεαρά άτομα με καταγωγή από την επαρχία Πάφου να προβούν σε αυτό τον έλεγχο.

Η ΠΑΣΠ εξηγεί ότι πρόκειται για το φαρμακευτικό σκεύασμα Skyclarys® του Αμερικανικού κολοσσού Biogen Inc. το οποίο περιέχει τη δραστική ουσία ομαβελοξολόνη (omaveloxolone) και χορηγείται από το στόμα σε ημερήσια βάση. Οι κλινικές δοκιμές που πραγματοποιήθηκαν κατέδειξαν σημαντικές βελτιώσεις στην καθημερινότητα των ασθενών.

Η Αταξία του Φρίντριχ, αναφέρεται, είναι νευροεκφυλιστικό νόσημα, το οποίο χαρακτηρίζεται από προϊούσα αταξία, δηλαδή αδυναμία συντονισμού των κινήσεων, δυσαρθρία, δηλαδή διαταραχή της ομιλίας και μυϊκή αδυναμία και ατροφία των κάτω άκρων κυρίως. Συχνά εμφανίζονται και υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια και σακχαρώδης διαβήτης.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Τα συμπτώματα της νόσου ξεκινούν τυπικά μεταξύ των 5 έως 15 ετών ενώ η ασθένεια προσβάλλει περίπου 1 στους 50.000 ανθρώπους. Μετά από μελέτες στον κυπριακό πληθυσμό, έχει διαπιστωθεί ότι η συχνότητα των ασθενών και των φορέων στην επαρχία Πάφου είναι σημαντικά υψηλότερη σε σχέση με την υπόλοιπη Κύπρο και άλλα Ευρωπαϊκά κράτη.