ΔΟΘ: Αύξηση εγκρίσεων για νέες θεραπείες σε μη αντιμετωπίσιμες παθήσεις

30 Ιουνίου 2023, 20:41

Νέες, ταχύτατα αναπτυσσόμενες, κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες αιχμής αποκτούν ολοένα και μεγαλύτερη σημασία και οι εγκρίσεις τους για κυκλοφορία και χρήση σε επιλέξιμους ασθενείς με σοβαρές, μη αντιμετωπίσιμες μέχρι σήμερα παθήσεις αναμένεται να αυξηθούν δραματικά στο εγγύς μέλλον, δοκιμάζοντας τα αντανακλαστικά και την αποτελεσματικότητα των εθνικών συστημάτων υγείας, αναφέρει σε ανακοίνωση της, η Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ).

Το εν λόγω θέμα, σημειώνεται, έχει ιδιαίτερη βαρύτητα για τη Διεθνή Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), οργανισμό που πρωτοπορεί στην προάσπιση και προώθηση των δικαιωμάτων των ασθενών με θαλασσαιμία και άλλες αιμοσφαιρινοπάθειες σε παγκόσμιο επίπεδο, δεδομένου ότι περί τα τέλη του 2023 αναμένεται η έγκριση σε Ευρώπη και Αμερική μιας εκ των πλέον πολυαναμενόμενων γονιδιακών θεραπειών για άτομα με θαλασσαιμία και δρεπανοκυτταρική αναιμία.

Eπιπρόσθετα, σημειώνεται, η Ευρωπαϊκή Ένωση έχει ήδη προωθήσει ειδική νομοθεσία για τις καινοτόμες θεραπείες (ATMPs Regulation), ενώ αναμένεται σύντομα η ολοκλήρωση της δημόσιας διαβούλευσης για τη νέα φαρμακευτική νομοθεσία της ΕΕ στο πλαίσιο της οποίας αναπτύσσονται «εργαλεία» για τη διευκόλυνση της πρόσβασης των ασθενών στη φαρμακευτική και θεραπευτική καινοτομία.

Προκύπτουν, ως εκ τούτου, αναφέρει η ΔΟΘ, σημαντικοί προβληματισμοί και προκλήσεις για τα εθνικά συστήματα υγείας που οφείλουν να προετοιμαστούν με τη λήψη άμεσων και ειδικών μέτρων και κανονισμών, ώστε να γίνουν οι καινοτόμες θεραπείες διαθέσιμες στους ευρωπαίους ασθενείς χωρίς να διακυβευτεί η βιωσιμότητα και ανθεκτικότητα των εθνικών συστημάτων υγείας, εφόσον εξ ορισμού οι θεραπείες αυτού του είδους είναι αρκετά κοστοβόρες και απαιτούν εξειδικευμένη διαχείριση, πριν, κατά τη διάρκεια και μετά τη χορήγηση τους.

Η συζήτηση επί του ζητήματος, επισημαίνεται, καθίσταται πιο επίκαιρη από ποτέ και απαιτεί την άμεση κινητοποίηση των αρμόδιων υγειονομικών αρχών για «τη διαμόρφωση ενός λειτουργικού πλαισίου που να διασφαλίζει ότι θα υπάρχουν οι κατάλληλες υποδομές, κανονισμοί και πολιτικές για την παροχή υπηρεσιών παρακολούθησης, φροντίδας και αποκατάστασης σε όλα τα άτομα, και ιδιαίτερα τα παιδιά, με αναπηρίες, όπου και όταν τις χρειάζονται, έτσι ώστε να μη γίνουμε ξανά μάρτυρες επονείδιστων καταστάσεων όπως συνέβη με τον μικρό Αντώνη».

Η περίπτωση του μικρού Αντώνη, σημειώνεται, έχει αναδείξει επιτακτικά για ακόμη μια φορά τα προβλήματα που επιφέρει η μη παροχή συστηματικής και εξειδικευμένης φροντίδας σε συνάνθρωπους μας με αναπηρίες, καθώς και άτομα που έχουν λάβει γονιδιακές και άλλες καινοτόμες θεραπείες.