Ευχάριστα νέα για τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία

Μείωση των μεταγγίσεων για ασθενείς με αναιμία σχετιζόμενη με β-θαλασσαιμία, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο προσφέρει η θεραπεία με luspatercept-aamt (Reblozyl), όπως αναφέρεται στο New England Journal of Medicine, αναφορικά με τα αποτελέσματα της πιλοτικής μελέτης Φάσης 3 BELIEVE.

Η Bristol-Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν ότι το επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) δημοσίευσε αποτελέσματα από την πιλοτική μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept-aamt (Reblozyl) στη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία oι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων.

«Τα αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine καταδεικνύουν το κλινικό όφελος του luspatercept-aamt. Της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για την αναιμία που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία στις ΗΠΑ» δήλωσε η κ. Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol-Myers Squibb.

«Οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία πάσχουν από χρόνια αναιμία που συχνά απαιτεί δια βίου θεραπεία με μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες σχετίζονται με πολλές ιατρικές επιπλοκές. Η ικανότητα του luspatercept-aamt να μειώνει τη συχνότητα και το φορτίo των τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων είναι κλινικά σημαντική για τους παραπάνω ασθενείς».

Η μελέτη

Στην κλινική μελέτη BELIEVE, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων από την έναρξη της μελέτης (με μείωση τουλάχιστον δύο μονάδων) κατά τις εβδομάδες 13-24, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, πετυχαίνοντας το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης.

Η μελέτη πέτυχε επίσης όλα τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, καθώς, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων κατά τις εβδομάδες 37-48 και μείωση κατά >50% κατά τις εβδομάδες 13-24 ή τις εβδομάδες 37-48.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες οποιουδήποτε βαθμού που εμφανίστηκαν σε ποσοστό μεγαλύτερο του 5% των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με την ομάδα θεραπείας με εικονικό φάρμακο, ήταν οστικό άλγος (19,7% έναντι 8,3%), αρθραλγία (19,3% έναντι 11,9%), ζάλη (11,2% έναντι 4,6%), υπέρταση (8,1% έναντι 2,8%) και υπερουριχαιμία (7,2% έναντι 0%). Ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 οφειλόμενες στη θεραπεία αναφέρθηκαν σε μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο (29,1% έναντι 15,6%).

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 που αναφέρθηκαν με το luspatercept-aamt ήταν αναιμία (3,1% έναντι 0%), αυξημένη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ (2,7% έναντι 0,9%) και υπερουριχαιμία (2,7% έναντι 0%) σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα. Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 15,2% των ασθενών που λάμβαναν luspatercept-aamt και στο 5,5% των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο.

Σχετικά με τη μελέτη BELIEVE

Η μελέτη BELIEVE είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο πολυκεντρική μελέτη Φάσης 3. Συγκρίνει το luspatercept-aamt, σε συνδυασμό με βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC). Έναντι εικονικού φαρμάκου και βέλτιστης υποστηρικτικής αγωγής (BSC) σε ενήλικους ασθενείς που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων λόγω β-θαλασσαιμίας 6-20 μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων ανά 24 εβδομάδες. Δίχως το διάστημα κατά το οποίο δεν πραγματοποιείται μετάγγιση να υπερβαίνει τις 35 ημέρες.

Η βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC) περιλάμβανε μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, παράγοντες αποσιδήρωσης, χρήση αντιβιωτικής, αντι-ιικής και αντιμυκητιασικής θεραπείας και/ή διατροφική υποστήριξη ανάλογα με τις ανάγκες.

Το luspatercept-aamt

Το luspatercept-aamt αποτελεί έναν παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent – EMA) που προήγαγε την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε ζωικά μοντέλα.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron αναπτύσσουν από κοινού το luspatercept-aamt στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας συνεργασίας. Επί του παρόντος, το luspatercept-aamt είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ ως θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Αλλά και για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενηλίκους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα. Πολύ χαμηλού έως μέτριου κινδύνου. 

Στην Ευρώπη, η Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία και ΜΔΣ βρίσκεται υπό αξιολόγηση.