Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εγκρίνει το luspatercept

 Η Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) και η Acceleron Pharma Inc. (NASDAQ: XLRN) ανακοίνωσαν ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το luspatercept για τη θεραπεία:

• ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία λόγω μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων (ΜΔΣ) με πολύ χαμηλό, χαμηλό και ενδιάμεσο κίνδυνο, με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες, οι οποίοι είχαν μη ικανοποιητική απόκριση ή είναι ακατάλληλοι για θεραπεία που βασίζεται στην ερυθροποιητίνη.
• ενηλίκων ασθενών με εξαρτώμενη από μεταγγίσεις αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία.

«Η εξάρτηση από μεταγγίσεις αίματος λόγω αναιμίας σε αιματολογικές κακοήθειες, όπως τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, μπορεί συχνά να σημαίνει τακτικές και μεγάλης διάρκειας επισκέψεις στο νοσοκομείο, οι οποίες ενδέχεται να θέσουν πρόσθετους κινδύνους για την υγεία και να επηρεάσουν την ποιότητα ζωής των ασθενών», δήλωσε ο Uwe Platzbecker, M.D., κύριος ερευνητής της μελέτης MEDALIST, Επικεφαλής της Κλινικής και Πολυκλινικής για την Αιματολογία και την Κυτταρική Θεραπεία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Leipzig. «Η σημερινή έγκριση του luspatercept προσφέρει στους επαγγελματίες υγείας μια νέα θεραπεία που έχει δείξει ότι μειώνει σημαντικά τον αριθμό των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων που χρειάζονται οι ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα ενώ, σε κάποιες περιπτώσεις, τους βοήθησε να πετύχουν μη εξάρτηση από μεταγγίσεις».

«Παρόλο που η β-θαλασσαιμία παραμένει μια ορφανή νόσος, η ανάγκη για διά βίου μεταγγίσεις αίματος των πασχόντων είναι δυνατό να έχει σημαντικές επιπτώσεις όσον αφορά στην περιορισμένη προμήθεια αίματος στις κοινότητές τους, ενώ ταυτόχρονα υπάρχουν ελάχιστες εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε η Maria Domenica Cappellini, M.D., κύρια ερευνήτρια της μελέτης BELIEVE, Καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνου  ̶  Fondazione IRCCS Ca Granda. «Η έγκριση του luspatercept από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή προσφέρει στους επιλέξιμους ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία μια νέα, άκρως απαραίτητη θεραπευτική επιλογή για την αντιμετώπιση της αναιμίας και, χάρη σε αυτή, τη δυνατότητα να μειωθεί η εξάρτησή τους από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων».

«Σήμερα, οι ενήλικοι πάσχοντες από μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία αλλά και οι πάσχοντες από μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) έχουν πλέον εγκεκριμένη από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή διαθέσιμη θεραπεία για να μειώσουν το φορτίο των απαιτούμενων μεταγγίσεών τους.  Το luspatercept είναι ο πρώτος και μοναδικός παράγοντας ωρίμανσης της ερυθροκυτταρικής σειράς που έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και αντιπροσωπεύει μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους ασθενείς», δήλωσε η Έρση Βοσκαρίδου, Ιατρός Αιματολόγος, Συντονίστρια Διευθύντρια του Κέντρου Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, του Γ.Ν. “Λαϊκό” στην Αθήνα. «H έγκριση του luspatercept είναι ένα παράδειγμα της συνεχούς προόδου στο πεδίο της έρευνας για τη θεραπευτική αντιμετώπιση των σπανίων παθήσεων και την πρώιμη παροχή σημαντικών νέων φαρμάκων στους πάσχοντες».

Το luspatercept αποτελεί τον πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, αντιπροσωπεύοντας μια νέα κατηγορία θεραπείας για τους επιλέξιμους ασθενείς που πληρούν τις προϋποθέσεις. Η συγκεκριμένη έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από τις πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 MEDALIST και BELIEVE, που αξιολόγησαν την ικανότητα του luspatercept να αντιμετωπίζει αποτελεσματικά την αναιμία που σχετίζεται με ΜΔΣ και β-θαλασσαιμία, αντίστοιχα.

 «Σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση, πραγματοποιούνται 25 εκατομμύρια μεταγγίσεις αίματος κάθε χρόνο, κάποιες εκ των οποίων είναι αναγκαίες για τους ασθενείς με αναιμία λόγω αιματολογικών παθήσεων όπως είναι τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα και η β-θαλασσαιμία», δήλωσε η Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. «Το luspatercept διαθέτει τη δυνατότητα να αντιμετωπίσει την αναποτελεσματική ερυθροποίηση που σχετίζεται με τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα και τη β-θαλασσαιμία, να μειώσει την εξάρτηση των ασθενών από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων και να επηρεάσει τις υποκείμενες συνέπειες του υψηλού φορτίου της αναιμίας για τους συγκεκριμένους ασθενείς. Μαζί με τους συνεργάτες μας στην Acceleron, αναγνωρίζουμε τη συνεχιζόμενη ιατρική ανάγκη στο σχετικό πεδίο με νόσους αναιμίας και δεσμευόμαστε να συνεργαστούμε με τις ευρωπαϊκές υγειονομικές αρχές, προκειμένου να καταστήσουμε το luspatercept διαθέσιμο στους συγκεκριμένους ασθενείς το συντομότερο δυνατό».  

Σχετικά με τη μελέτη MEDALIST

Η μελέτη MEDALIST είναι μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept σε συνδυασμό με βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC) έναντι εικονικού φαρμάκου και βέλτιστης υποστηρικτικής αγωγής (BSC) σε ενήλικους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) πολύ χαμηλού, χαμηλού ή ενδιάμεσου κινδύνου κατά IPSS-R (Αναθεωρημένο Διεθνές Σύστημα Προγνωστικής Βαθμολόγησης) και χωρίς τη γενετική ανωμαλία απώλειας του μακρού σκέλους του χρωμοσώματος 5 (del 5q). Όλοι οι ασθενείς ήταν εξαρτώμενοι από μετάγγιση ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) και εμφάνιζαν ανθεκτικότητα ή δυσανεξία σε προηγούμενη θεραπεία με παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA) ή δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA) και δεν είχαν πιθανότητες να ανταποκριθούν λόγω επιπέδων ενδογενούς ερυθροποιητίνης στον ορό ≥ 200 U/L, ενώ επίσης δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία με νοσοτροποποιητικούς παράγοντες.

Η μελέτη κατέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων με τη θεραπεία με luspatercept, το οποίο ήταν το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης, με το 37,9% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με luspatercept να πετυχαίνει μη εξάρτηση από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων για τουλάχιστον οκτώ εβδομάδες κατά τη διάρκεια των πρώτων 24 εβδομάδων της μελέτης, σε σύγκριση με το 13,2% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με εικονικό φάρμακο. Επιπλέον, η μελέτη πέτυχε το δευτερεύον καταληκτικό σημείο της ανεξαρτησίας από μεταγγίσεις για τουλάχιστον 12 εβδομάδες στο διάστημα των πρώτων 24 και 48 εβδομάδων της μελέτης, το οποίο επιτεύχθηκε σε ένα σημαντικό υψηλότερο ποσοστό ασθενών που έλαβαν θεραπεία με luspatercept έναντι εικονικού φαρμάκου.

Η πλειονότητα των οφειλόμενων στη θεραπεία ανεπιθύμητων ενεργειών (TEAEs) ήταν Βαθμού 1-2. Αναφέρθηκαν οφειλόμενες στη θεραπεία ανεπιθύμητες ενέργειες Βαθμού 3 ή 4 στο 42,5% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με luspatercept και στο 44,7% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με εικονικό φάρμακο. Διακοπή λόγω εμφάνισης ανεπιθύμητης ενέργειας (Βαθμού 1-4) παρατηρήθηκε στο 4,5% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με luspatercept. Οι πιο συχνές (>10%) ανεπιθύμητες ενέργειες οποιουδήποτε βαθμού ήταν κόπωση, μυοσκελετικός πόνος, ζάλη, διάρροια, ναυτία, αντιδράσεις υπερευαισθησίας, υπέρταση, κεφαλαλγία, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού, βρογχίτιδα και λοίμωξη του ουροποιητικού.

Τα αποτελέσματα της μελέτης MEDALIST παρουσιάστηκαν για πρώτη φορά στη διάρκεια της ολομέλειας του 60ού Ετήσιου Συνεδρίου της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH Περίληψη #001) που πραγματοποιήθηκε τον Δεκέμβριο του 2018 και συμπεριλήφθηκαν στα σημαντικότερα επιτεύγματα του συνεδρίου (Best of ASH). Το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine δημοσίευσε τα αποτελέσματα της μελέτης MEDALIST τον Ιανουάριο του 2020.

Σχετικά με τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα

Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) αποτελούν μια ομάδα αιματολογικών κακοηθειών που χαρακτηρίζονται από την αναποτελεσματική παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, που είναι δυνατό να οδηγήσουν σε αναιμία και συχνές ή σοβαρές λοιμώξεις και να εξελιχθούν σε οξεία μυελογενή λευχαιμία. Τα άτομα με ΜΔΣ που εμφανίζουν αναιμία συνήθως απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις αίματος για την αύξηση του αριθμού των υγιών κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Οι τακτικές μεταγγίσεις σχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο αντιδράσεων στη μετάγγιση, λοιμώξεων και υπερφόρτωσης σιδήρου. Υπάρχουν περίπου 50.000 ασθενείς με ΜΔΣ στις 5 μεγαλύτερες χώρες της ΕΕ (Γαλλία, Γερμανία, Ιταλία, Ισπανία και Ηνωμένο Βασίλειο).

Σχετικά με τη μελέτη BELIEVE

Η μελέτη BELIEVE είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο πολυκεντρική μελέτη Φάσης 3 που συγκρίνει το luspatercept, σε συνδυασμό με βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC) έναντι εικονικού φαρμάκου και βέλτιστης υποστηρικτικής αγωγής (BSC) σε ενήλικες που έχουν ανάγκη τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων λόγω β-θαλασσαιμίας (6-20 μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων ανά 24 εβδομάδες, χωρίς το διάστημα κατά το οποίο δεν πραγματοποιείται μετάγγιση να υπερβαίνει τις 35 ημέρες).

Η μελέτη κατέδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) κατά τις εβδομάδες 13 έως 24 σε σύγκριση με διάστημα αναφοράς 12 εβδομάδων πριν από την τυχαιοποίηση (21,4% για το luspatercept έναντι 4,5% για το εικονικό φάρμακο), πετυχαίνοντας το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης. Η μελέτη πέτυχε επίσης το δευτερεύον καταληκτικό σημείο της μείωσης κατά τουλάχιστον 33% στο φορτίο μετάγγισης (μείωση τουλάχιστον δύο μονάδων) κατά τις εβδομάδες 37 έως 48, το οποίο επιτεύχθηκε σε ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που έλαβαν θεραπεία με  luspatercept έναντι εικονικού φαρμάκου. Η μελέτη πέτυχε επίσης ένα διερευνητικό καταληκτικό σημείο, με το 70,5% των πασχόντων που έλαβαν θεραπεία με luspatercept να πετυχαίνει μείωση κατά τουλάχιστον 33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων τουλάχιστον δύο μονάδων για οποιοδήποτε διάστημα 12 συνεχόμενων εβδομάδων σε σύγκριση με διάστημα 12 εβδομάδων πριν από την έναρξη της θεραπείας, σε σύγκριση με το 29,5% των πασχόντων που έλαβαν θεραπεία με εικονικό φάρμακο.  

Η πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών οφειλόμενων στη θεραπεία ήταν Βαθμού 1-2. Διακοπή λόγω εμφάνισης μιας ανεπιθύμητης ενέργειας (Βαθμού 1-4) παρατηρήθηκε στο 5,4% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με luspatercept. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (>10%) ήταν κεφαλαλγία, οστικό άλγος, αρθραλγία, κόπωση, βήχας, κοιλιακό άλγος, διάρροια και ζάλη.

Τα αποτελέσματα της μελέτης BELIEVE παρουσιάστηκαν για πρώτη φορά στο 60ό Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) το 2018 και συμπεριλήφθηκαν στα σημαντικότερα επιτεύγματα του συνεδρίου (Best of ASH). Το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine δημοσίευσε τα αποτελέσματα της μελέτης BELIEVE το Μάρτιο του 2020.

Σχετικά με τη β-θαλασσαιμία

Η β-θαλασσαιμία είναι μία κληρονομική αιματολογική διαταραχή που οφείλεται σε μια γενετική ανωμαλία της αιμοσφαιρίνης. Η νόσος σχετίζεται με την αναποτελεσματική ερυθροποίηση, η οποία οδηγεί στην παραγωγή μειωμένων και λιγότερο υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, καταλήγοντας συνήθως στην εμφάνιση σοβαρής αναιμίας  ̶ μία πάθηση που ενδέχεται να είναι εξουθενωτική και να οδηγεί σε σοβαρότερες επιπλοκές για τους πάσχοντες καθώς και σε άλλα σοβαρά προβλήματα υγείας. Οι θεραπευτικές επιλογές για την αναιμία που σχετίζεται με τη β-θαλασσαιμία είναι περιορισμένες, καθώς κατά κύριο λόγο περιλαμβάνουν τις τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) που είναι δυνατό να συμβάλουν στην υπερφόρτωση σιδήρου η οποία μπορεί να προκαλέσει σοβαρές επιπλοκές, όπως η βλάβη οργάνων. Σήμερα στην Ελλάδα υπάρχει ανάγκη για μονάδες αίματος για περίπου 2500 ασθενείς με μεσογειακή αναιμία. Επιπρόσθετα, περισσότεροι από έναν στους δέκα Κύπριους είναι φορείς της β-θαλασσαιμίας, ενώ υπάρχουν σήμερα περίπου 600 πάσχοντες με τη νόσο.

Σχετικά με το luspatercept

Το luspatercept, ένας πρώτος στην κατηγορία του (first-in-class) παράγοντας ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent - EMA), προάγει την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε ζωικά μοντέλα. Η Bristol Myers Squibb και Acceleron αναπτύσσουν από κοινού το luspatercept στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας συνεργασίας. Επί του παρόντος, το luspatercept είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της:

• αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC), και
• αναιμίας που δεν ανταποκρίνεται σε έναν παράγοντα διέγερσης της ερυθροποίησης (ESA) και απαιτεί 2 ή περισσότερες μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων σε διάστημα 8 εβδομάδων σε ενήλικους ασθενείς με πολύ χαμηλού έως ενδιάμεσου κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) οι οποίοι έχουν δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες ή ασθενείς με μυελοδυσπλαστικό/μυελοϋπερπλαστικό νεόπλασμα με δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες και θρομβοκυττάρωση.

Το luspatercept δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων σε ασθενείς που έχουν ανάγκη από άμεση διόρθωση της αναιμίας.

Bristol Myers Squibb: Προωθώντας την Έρευνα στον Καρκίνο

Στην Bristol Myers Squibb, οι ασθενείς βρίσκονται στο επίκεντρο των δράσεών μας. Στόχος της έρευνάς μας στον καρκίνο είναι να αυξήσουμε την ποιοτική μακροχρόνια επιβίωση και να καταστήσουμε εφικτή την ίαση. Αξιοποιούμε τη βαθιά επιστημονική εμπειρία μας, τις πρωτοποριακές τεχνολογίες και πλατφόρμες ανακάλυψης για να ανακαλύπτουμε, να αναπτύσσουμε και να προσφέρουμε νέες θεραπείες για τους ασθενείς.

            Εξελίσσοντας τα επιτεύγματά μας και αξιοποιώντας την κληρονομιά μας στους τομείς της αιματολογίας και της ανοσο-ογκολογίας (I-O), που έχουν αλλάξει το προσδόκιμο επιβίωσης στην περίπτωση πολλών τύπων καρκίνου, οι ερευνητές μας προωθούν μια ευρεία και ποικιλόμορφη γραμμή παραγωγής πολλών θεραπειών. Στο πεδίο της ανοσοκυτταρικής θεραπείας, αυτή περιλαμβάνει παράγοντες με CAR T-λεμφοκύτταρα (T-λεμφοκύτταρα που φέρουν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου/chimeric antigen receptor T-cells) που βρίσκονται σε στάδιο έγκρισης για πολλές νόσους, καθώς και μια εξελισσόμενη γραμμή αρχικού σταδίου για την ανάπτυξη στόχων και τεχνολογιών κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας. Αναπτύσσουμε αντικαρκινικές θεραπείες που στοχεύουν βασικά βιολογικά μονοπάτια χρησιμοποιώντας την πλατφόρμα πρωτεϊνικής ομοιόστασης της εταιρείας μας, ένα ερευνητικό εργαλείο που αποτελεί τη βάση των εγκεκριμένων θεραπειών μας για το πολλαπλό μυέλωμα και αρκετών ελπιδοφόρων μορίων που βρίσκονται σε αρχικό ή μεσαίο στάδιο ανάπτυξης. Οι επιστήμονές μας στοχεύουν διαφορετικά μονοπάτια του ανοσοποιητικού συστήματος για να παρεμβαίνουν στις αλληλεπιδράσεις ανάμεσα στους όγκους, το μικροπεριβάλλον τους και το ανοσοποιητικό σύστημα, προκειμένου να επεκτείνουν την πρόοδο που έχουμε σημειώσει και να βοηθήσουν περισσότερους ασθενείς να ανταποκριθούν στη θεραπεία. Ο συνδυασμός αυτών των προσεγγίσεων είναι καθοριστικής σημασίας για να προσφέρουμε νέες επιλογές για τη θεραπεία του καρκίνου και την αντιμετώπιση του αυξανόμενου προβλήματος της ανθεκτικότητας στην ανοσοθεραπεία. Οι καινοτομίες μας βασίζονται σε εσωτερικούς πόρους, καθώς και τη συνεργασία  με μέλη της ακαδημαϊκής κοινότητας, κυβερνήσεις, ομάδες υποστήριξης και εταιρείες βιοτεχνολογίας, με στόχο να υλοποιήσουμε την υπόσχεση της παροχής φαρμάκων που αλλάζουν τις ζωές των ασθενών.

Σχετικά με την Bristol Myers Squibb

Η Bristol Myers Squibb είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, με αποστολή να ανακαλύπτει, να αναπτύσσει και να παρέχει καινοτόμα φάρμακα  που συμβάλλουν στην αποτελεσματική αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την Bristol-Myers Squibb, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.bms-greece.gr. 

Οι εταιρίες Celgene και Juno Therapeutics είναι θυγατρικές εταιρίες που ανήκουν εξ ολοκλήρου στη Bristol-Myers Squibb Company. Σε ορισμένες χώρες εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών, εξαιτίας της τοπικής νομοθεσίας, η Celgene και η Juno Therapeutics αναφέρονται ως Celgene, μια εταιρεία της Bristol Myers Squibb και η Juno Therapeutics, μια εταιρία της Bristol Myers Squibb.

Σχετικά με την Acceleron 

            Η Acceleron είναι μία βιοφαρμακευτική εταιρεία που είναι αφοσιωμένη στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση θεραπειών για την αντιμετώπιση σοβαρών και σπάνιων νοσημάτων. Η ηγετική θέση της Acceleron στην κατανόηση της βιολογίας της υπεροικογένειας του TGF-β και στην τροποποίηση πρωτεϊνών, έχει οδηγήσει σε καινοτόμα μόρια που εμπλέκουν την ικανότητα του σώματος να ρυθμίζει την ανάπτυξη και την επιδιόρθωση των κυττάρων.

            Η Acceleron εστιάζει τις προσπάθειές της για έρευνα και ανάπτυξη στα αιματολογικά και πνευμονολογικά νοσήματα. Στην αιματολογία, η Acceleron και η Bristol Myers Squibb, με την οποία συνεργάζονται σε παγκόσμιο επίπεδο, προωθούν από κοινού το πρόσφατα εγκεκριμένο luspatercept, τον πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent – EMA), στις Ηνωμένες Πολιτείες, και αναπτύσσουν το luspatercept για τη θεραπεία της χρόνιας αναιμίας σε ορισμένες αιματολογικές κακοήθειες. Οι εταιρείες αναπτύσσουν επίσης το luspatercept για τη θεραπεία της χρόνιας αναιμίας σε ομάδες ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ), τη β-θαλασσαιμία και τη μυελοΐνωση. Στην πνευμονολογία, η Acceleron αναπτύσσει το sotatercept για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης, έχοντας πρόσφατα ανακοινώσει θετικά συνοπτικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2 PULSAR και έχοντας ξεκινήσει την εισαγωγή ασθενών στη μελέτη Φάσης 2 SPECTRA.

Δήλωση προοπτικών της Bristol Myers Squibb

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει «δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις», υπό την έννοια του Μεταρρυθμιστικού νόμου περί αγωγών ιδιωτικών χρεογράφων (Private Securities Litigation Reform Act) του 1995, που αφορούν την έρευνα, την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση φαρμακευτικών προϊόντων. Όλες οι δηλώσεις που δεν αφορούν σε ιστορικά γεγονότα είναι ή μπορεί να θεωρηθούν δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις. Αυτές οι δηλώσεις προοπτικών βασίζονται στις ιστορικές επιδόσεις και στις τρέχουσες προσδοκίες και προβλέψεις για τα μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα, τους στόχους, τα σχέδια και τους σκοπούς της εταιρείας και ενέχουν εγγενείς κινδύνους, παραδοχές και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων εσωτερικών ή εξωτερικών παραγόντων, που θα μπορούσαν να επιφέρουν καθυστέρηση, απόκλιση ή μεταβολή σε οποιοδήποτε από αυτά στα προσεχή έτη, που είναι δύσκολο να προβλεφθούν, που ενδέχεται να είναι πέρα από τον έλεγχό μας και να οδηγήσουν σε σημαντική διαφοροποίηση των μελλοντικών οικονομικών αποτελεσμάτων, των στόχων, των σχεδίων και των σκοπών της εταιρείας από αυτά που εκφράζονται ρητώς ή εμμέσως από τις δηλώσεις. Σε αυτούς τους κινδύνους, τις παραδοχές, τις αβεβαιότητες και τους λοιπούς παράγοντες περιλαμβάνονται, μεταξύ άλλων, το γεγονός ότι το αποτέλεσμα των διαπραγματεύσεων τιμολόγησης και αποζημίωσης σε μεμονωμένες χώρες της Ευρώπης μπορεί να καθυστερήσει ή να περιορίσει το εμπορικό δυναμικό του luspatercept για τις ενδείξεις που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου και το κατά πόσον το υποψήφιο προϊόν θα είναι εμπορικά επιτυχημένο για αυτές τις πρόσθετες ενδείξεις που περιγράφονται στο παρόν δελτίο τύπου. Δεν μπορεί να υπάρξει εγγύηση σε σχέση με δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις. Οι δηλώσεις περί μελλοντικών εξελίξεων στο παρόν δελτίο τύπου θα πρέπει να αξιολογούνται μαζί με τους πολλούς αστάθμητους παράγοντες που επηρεάζουν τις εργασίες της Bristol Myers Squibb, ιδιαίτερα εκείνους που αναγνωρίζονται στην προειδοποιητική ανάλυση παραγόντων στην Ετήσια Αναφορά της Bristol Myers Squibb στο Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2019, όπως επικαιροποιήθηκε από τις επακόλουθες Τριμηνιαίες της Αναφορές στο Έντυπο 10-Q, τις Τρέχουσες Αναφορές στο Έντυπο 8-K και στις άλλες εκθέσεις της εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Οι δηλώσεις περί μελλοντικών εξελίξεων που περιλαμβάνονται στο παρόν έγγραφο πραγματοποιούνται κατά την ημερομηνία του παρόντος εγγράφου και, εκτός αν άλλως απαιτείται από την ισχύουσα νομοθεσία, η Bristol Myers Squibb δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιεί ή να αναθεωρεί δημόσια οποιαδήποτε δήλωση περί μελλοντικών εξελίξεων λόγω νέων πληροφοριών, μελλοντικών γεγονότων, αλλαγής συνθηκών ή για άλλο λόγο.

Δήλωση προοπτικών της Acceleron Pharma

Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει «δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις» οι οποίες αφορούν τη στρατηγική, τα μελλοντικά σχέδια και τις προοπτικές της Acceleron, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με την ανάπτυξη και εμπορική διάθεση των μορίων της Acceleron, το χρονοδιάγραμμα για την κλινική ανάπτυξη και ρυθμιστική έγκριση των μορίων της Acceleron, την αναμενόμενη χρονική στιγμή για την ανακοίνωση δεδομένων από κλινικές μελέτες σε εξέλιξη, καθώς και τη δυνατότητα του luspatercept ως θεραπευτικού φαρμάκου. Αυτές οι δηλώσεις είναι δυνατό να προσδιοριστούν από το γεγονός ότι περιλαμβάνουν λέξεις όπως «προσδοκούμε», «πιστεύουμε», «μπορεί», «εκτιμούμε», «αναμένουμε», «στόχος», «σκοπεύουμε», «ενδέχεται», «σχεδιάζουμε», «πιθανός», «προβλέπουμε», «πρέπει», «στοχεύουμε», «θα», «θα μπορούσε» καθώς και παρόμοιες εκφράσεις, παρόλο που δεν περιέχονται τέτοιοι όροι σε όλες τις δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις.

Τα πραγματικά αποτελέσματα είναι δυνατό να διαφοροποιούνται σημαντικά από εκείνα που περιλαμβάνονται στις δηλώσεις που αφορούν μελλοντικές εξελίξεις λόγω διαφόρων παραγόντων, κινδύνων και αβεβαιοτήτων, που περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, το γεγονός ότι τα αποτελέσματα οποιασδήποτε κλινικής μελέτης ενδέχεται να μην αποτελούν πρόβλεψη για τα αποτελέσματα ή την επιτυχία άλλων κλινικών μελετών, ότι η ρυθμιστική έγκριση των μορίων της Acceleron σε μία ένδειξη ή χώρα ενδέχεται να αποτελεί πρόβλεψη για την έγκριση σε μια άλλη ένδειξη ή χώρα, ότι η ανάπτυξη των μορίων της Acceleron θα διαρκέσει περισσότερο χρόνο και/ή θα κοστίσει περισσότερο απ’ ό,τι προβλεπόταν, ότι η Acceleron ή η BMS, με την οποία συνεργάζονται σε παγκόσμιο επίπεδο, δεν θα είναι σε θέση να ολοκληρώσουν με επιτυχία την κλινική ανάπτυξη των μορίων της Acceleron, ότι η  Acceleron ή η BMS ενδέχεται να καθυστερήσουν την έναρξη, την ένταξη ασθενών ή την ολοκλήρωση κάποιας κλινικής μελέτης, καθώς και ότι τα μόρια της Acceleron δεν θα λάβουν ρυθμιστική έγκριση ή δεν θα καταστούν εμπορικά επιτυχημένα προϊόντα. Οι παραπάνω και άλλοι κίνδυνοι και αβεβαιότητες προσδιορίζονται στην ενότητα «Παράγοντες κινδύνου» που περιλαμβάνεται στην πιο πρόσφατη Ετήσια Αναφορά της Acceleron στο Έντυπο 10-K, και λοιπές εκθέσεις που έχει υποβάλει και ενδέχεται να υποβάλει στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC) στο μέλλον.

Οι δηλώσεις περί μελλοντικών εξελίξεων που περιλαμβάνονται στο παρόν έγγραφο βασίζονται στις τρέχουσες απόψεις, τα σχέδια, τις εκτιμήσεις, τις παραδοχές και προβλέψεις όσον αφορά μελλοντικά γεγονότα της διοίκησης, και η Acceleron δεν αναλαμβάνει και συγκεκριμένα αποποιείται την υποχρέωση να επικαιροποιεί οποιαδήποτε δήλωση περί μελλοντικών εξελίξεων.