Νέα θεραπεία της λευχαιμίας απευθύνεται ειδικά στα παιδιά
01 Νοεμβρίου 2022, 10:00
Πριν από μια δεκαετία, η θεραπεία με CAR T κύτταρα άλλαξε τον κόσμο της θεραπείας του καρκίνου, προσφέροντας μια εξατομικευμένη προσέγγιση σε ασθενείς με καρκίνους του αίματος όπως η λευχαιμία. Ωστόσο, η παροχή αυτής της εξειδικευμένης θεραπείας στους ασθενείς, είναι δαπανηρή και χρονοβόρα. Μπορεί να χρειαστούν έως και δύο μήνες για τη συλλογή των Τ-λεμφοκυττάρων ενός ασθενούς και τον επαναπρογραμματισμό τους ώστε να καταπολεμούν τον καρκίνο.
Αυτοί οι ασθενείς «δεν έχουν μήνες ή χρόνια ζωής», είπε ο Δρ Mohamed Kharfan-Dabaja, διευθυντής Μεταμοσχεύσεων Αίματος και Μυελού και Κυτταρικών Θεραπειών στη Mayo Clinic στη Φλόριντα. «Έχουν εβδομάδες».
Μια νέα προσέγγιση στη θεραπεία με CAR T, στοχεύει να μειώσει σημαντικά αυτόν το χρόνο ανάκαμψης. Αντί να επαναπρογραμματίσουν τα κύτταρα κάθε ασθενούς, οι ερευνητές δοκιμάζουν την αξιοποίηση κυττάρων CAR T από άλλους ασθενείς, εκ των προτέρων προγραμματισμένα για την καταπολέμηση του καρκίνου. Αυτά τα κύτταρα στη συνέχεια τροποποιούνται περαιτέρω μέσω μίας άλλης τεχνολογίας τροποποίησης γονιδίων - της CRISPR - για να διασφαλιστεί ότι δεν θα απορριφθούν από το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του ασθενούς.
Επιστήμονες στο University College του Λονδίνου στο Ηνωμένο Βασίλειο, εξέτασαν την ασφάλεια της πειραματικής προσέγγισης σε έξι παιδιά —κυρίως νήπια— με προχωρημένη λευχαιμία. Η έρευνα δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Science Translational Medicine.
Οι συμβατικές θεραπείες, όπως η χημειοθεραπεία, είχαν ήδη αποτύχει στα έξι παιδιά της μελέτης. Ο στόχος ήταν να διασαφηνιστεί εάν η νέα προσέγγιση ήταν ασφαλής. Ο στόχος της νέας θεραπευτικής προσέγγισης δεν είναι απαραίτητα θεραπευτικός, αλλά κυρίως να οδηγηθούν οι ασθενείς σε ύφεση, ώστε να είναι έτοιμοι για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων μυελού των οστών.
Κανένα από τα παιδιά στη δοκιμή, δεν παρουσίασε επικίνδυνες παρενέργειες από την πειραματική θεραπεία. Μια συγκεκριμένη παρενέργεια που σχετίζεται με τη θεραπεία με CAR T ονομάζεται ''καταιγίδα κυτοκινών'' και μπορεί να είναι θανατηφόρα. Εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος οδηγείται σε καταστολή ως απόκριση στη θεραπεία.
Τέσσερα από τα παιδιά κατέληξαν - όχι από τη θεραπεία ή από καταιγίδα κυτοκινών, αλλά από τον καρκίνο τους-. Δύο οδηγήθηκαν στην ύφεση και παραμένουν ζωντανά και σε καλή κατάσταση υγείας, 9 και 18 μήνες μετά τη θεραπεία.
Ο Δρ Kris Mahadeo, αναπληρωτής καθηγητής στο τμήμα Παιδιατρικής Φροντίδας Ασθενών στο Κέντρο Καρκίνου MD Anderson του Πανεπιστημίου του Τέξας στο Χιούστον, είπε ότι τα πρώτα αποτελέσματα ήταν ενθαρρυντικά.
«Η ιδέα είναι να κάνουμε όλα αυτά τα παιδιά να ζήσουν γεμάτες ζωές», είπε ο Mahadeo, ο οποίος δεν συμμετείχε στη μελέτη. «Αυτή είναι η υπόσχεση πάνω στην οποία εργαζόμαστε».
