Καινοτόμος θεραπεία για το πολλαπλό μυέλωμα

Οι πρώτοι Έλληνες ασθενείς έχουν ήδη πρώιμη πρόσβαση σε καινοτόμο αντικαρκινική θεραπεία. Πρόκειται για το Pepaxti (Melphalan flufenamide) σε συνδυασμό με τη δεξαμεθαζόνη (κορτικοστεροειδές) που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία του τριπλά ανθεκτικού πολλαπλού μυελώματος στην Ευρώπη.

Το φάρμακο, που είναι κατάλληλο για ενήλικες ασθενείς που έχουν πρώτα λάβει τρεις γραμμές θεραπείας αλλά η νόσος τους έχει υποτροπιάσει, συμπληρώνει άλλες υπάρχουσες θεραπείες που για κάποιους δεν φέρνουν τα αποτελέσματα που θα ήθελαν.

Το πολλαπλό μυέλωμα εμφανίζεται όταν τα πλασματοκύτταρα, ένας τύπος λευκών αιμοσφαιρίων, γίνονται καρκινικά και αναπτύσσονται ανεξέλεγκτα στον μυελό των οστών, στον σπογγώδη ιστό μέσα στα οστά. Τα πλασματοκύτταρα γεμίζουν τον μυελό των οστών, χωρίς να αφήνουν χώρο για τη δημιουργία υγιών αιμοσφαιρίων και μπορούν επίσης να βλάψουν το ίδιο το οστό.

Ενώ υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που βοηθούν στον έλεγχο των πλασματοκυττάρων και στην ανακούφιση των συμπτωμάτων του, εντούτοις ορισμένοι ασθενείς αποτυγχάνουν να ανταποκριθούν σε αυτές και θεωρούνται ότι έχουν ανθεκτική νόσο. Μετά από την έκθεση των ασθενών σε άλλες θεραπείες, μια υποτροπή της νόσου αποτελεί μεγάλη πρόκληση. Όταν η νόσος είναι ανθεκτική σε τουλάχιστον έναν αναστολέα πρωτεασώματος, έναν ανοσοτροποποιητή και έναν αναστολέα CD38 και έχει προχωρήσει κατά τη διάρκεια ή μετά την τελευταία γραμμή θεραπείας, το melphalan flufenamide μπορεί να αποτελεί ουσιαστική θεραπευτική επιλογή.

Επίσης μπορεί να είναι αποτελεσματικό σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση αυτόλογων βλαστοκυττάρων και υπάρχει εξέλιξη της νόσου τρία ή περισσότερα χρόνια μετά τη μεταμόσχευση.

Το Melphalan Flufenamide αποτελείται από μελφαλάνη, ένα φάρμακο που έχει ήδη εγκριθεί για το πολλαπλό μυέλωμα, σε συνδυασμό με τη φλουφεναμίδη. Ο καινοτόμος τρόπος που λειτουργεί είναι με το να εισάγει τον παράγοντα που σκοτώνει τον καρκίνο με τη βοήθεια ενός πεπτιδίου μέσα στα κύτταρα που πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα. Στο εσωτερικό των καρκινικών κυττάρων υπάρχουν αυξημένα κάποια ένζυμα που λέγονται αμινοπεπτιδάσες τα οποία απελευθερώνουν το φάρμακο να δράσει στο εσωτερικό των κυττάρων.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Με αυτόν τον τρόπο, η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει και να καταστρέφει κατά προτίμηση καρκινικά κύτταρα που περιέχουν υψηλές ποσότητες από αυτά τα ένζυμα, ενώ τα υγιή κύτταρα γλιτώνουν κάτι που προσφέρει υψηλή αποτελεσματικότητα, περιορίζοντας τις ανεπιθύμητες ενέργειες. Σημειώνεται ότι η θεραπεία είναι προϊόν έρευνας της Σουηδικής εταιρείας Oncopeptides.