Αυτή είναι η πιο ακριβή θεραπεία παγκοσμίως
22 Μαρτίου 2024, 09:00
Μία νέα γονιδιακή θεραπεία για τη γενετική διαταραχή που ονομάζεται μεταχρωματική λευκοδυστροφία, γνωστή και ως MLD, θα έχει χονδρική τιμή 4,25 εκατομμυρίων δολαρίων η κάθε δόση, όπως ανακοίνωσε ο παρασκευαστής της προ ολίγων ημερών, καθιστώντας το το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Το φάρμακο με την εμπορική ονομασία Lenmeldy, εγκρίθηκε από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ( FDA) και είναι η πρώτη θεραπεία για τη σπάνια και θανατηφόρα ασθένεια, η οποία συνήθως οδηγεί στο θάνατο τα παιδιά πριν κλείσουν τα 7 χρόνια. Περίπου 40 παιδιά γεννιούνται με MLD στις ΗΠΑ κάθε χρόνο κι άλλα τόσα υπολογίζεται ότι γεννιούνται στην Ευρώπη.
Το κόστος χονδρικής δεν είναι συνήθως αυτό που πληρώνουν οι ασθενείς, αλλά είναι ένα κόστος που επωμίζονται δημόσια και ιδιωτικά προγράμματα ασφάλισης υγείας, συμπεριλαμβανομένων των κρατικών προγραμμάτων Medicaid, τα οποία καλύπτουν περίπου 4 στα 10 παιδιά στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Οι παρασκευαστές γονιδιακών θεραπειών, υποστηρίζουν ότι οι υψηλές τιμές είναι ανάλογες του οφέλους που προσφέρει η συγκεκριμένη θεραπεία - την ευκαιρία των παθόντων να απαλλαγούν από μια ασθένεια, η οποία μπορεί να προκαλέσει αναπηρία, ακόμη και θάνατο - και επισημαίνουν ότι πρέπει να είναι σε θέση να ανακτήσουν το μεγάλο κόστος ανάπτυξης, δοκιμών και κατασκευής των προϊόντων τους.
Οι ειδικοί στην πολιτική υγείας επισημαίνουν ότι, καθώς ο κατάλογος των γονιδιακών και κυτταρικών θεραπειών με τιμές απαγορευτικές για τους ασθενείς μεγαλώνει, μπορεί να επιβαρύνει την ικανότητα των κρατών και των ασφαλιστικών εταιρειών να καλύψουν το κόστος τους και τελικά να περιορίσει την πρόσβαση των ασθενών σε αυτές.
Ο Δρ Bobby Gaspar, συνιδρυτής και Διευθύνων Σύμβουλος της Orchard Therapeutics, της εταιρείας που παρασκευάζει το Lenmeldy, είπε ότι η θεραπεία αποτελεί ένα «φάρμακο που αλλάζει το παιχνίδι και έχει τη δυνατότητα να σταματήσει ή να επιβραδύνει την εξέλιξη αυτής της καταστροφικής παιδικής ασθένειας με μία μόνο θεραπεία».
«Δεσμευόμαστε να επιτρέψουμε την ευρεία, πρόσφορη και βιώσιμη πρόσβαση σε αυτή τη σημαντική θεραπεία για επιλέξιμους ασθενείς με πρώιμη έναρξη MLD στις ΗΠΑ», δήλωσε ο Gaspar σε δήλωση.
