HB: Ενέκρινε το προϊόν Casgevy για θεραπεία θαλασσαιμίας και αναιμίας

17 Νοεμβρίου 2023, 19:21

Με μια ανακοίνωση-ορόσημο οι ρυθμιστικές αρχές του Ηνωμένου Βασιλείου ενέκριναν την Πέμπτη, το προϊόν Casgevy για τη θεραπεία τόσο της β-θαλασσαιμίας όσο και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας, καθιστώντας το την πρώτη θεραπεία στον κόσμο που βασίζεται στην επαναστατική τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR-Cas9 και εγκαινιάζοντας μια νέα εποχή στη γενετική ιατρική και επιστήμη.

Σύμφωνα με ανακοίνωση της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας, «η θεραπεία συνίσταται στην αφαίρεση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από τον μυελό των οστών του ασθενή και στη διόρθωση ενός γονιδίου στο εργαστήριο, με τα τροποποιημένα κύτταρα να εισάγονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενή έπειτα από θεραπεία προσαρμογής».

Η Εκτελεστική Διευθύντρια της ΔΟΘ, Ανδρούλλα Ελευθερίου, δήλωσε ότι πρόκειται για μια ιστορική απόφαση για τα άτομα που πάσχουν από θαλασσαιμία και δρεπανοκυτταρική αναιμία που ανοίγει νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση αυτών των σοβαρών κληρονομικών ασθενειών».

Πρόσθεσε ότι ως ΔΟΘ, «θα εργαστούμε με όλες μας τις δυνάμεις για να προωθήσουμε την πρόσβαση όσο το δυνατόν περισσότερων ασθενών σε τέτοιες καινοτόμες θεραπείες και να τους εξασφαλίσουμε την καλύτερη ποιότητα ζωής που δικαιούνται».

Σημειώνεται ότι «η β-θαλασσαιμία και η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι χρόνιες γενετικές παθήσεις που προκαλούνται από ανωμαλίες στο γονίδιο παραγωγής της αιμοσφαιρίνης, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια προκειμένου να μεταφέρουν το απαραίτητο οξυγόνο σε όλο τον οργανισμό».