Ανάπτυξη υποσχόμενων γονιδιακών θεραπειών για νευροπάθειες

Σε θετικό δρόμο βρίσκονται οι γονιδιακές θεραπείες για MCT νευροπάθειες, οι γνωστές συχνές κληρονομικές περιφερικές νευροπάθειες από τις οποίες πάσχουν περίπου 2 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως.

Τα στοιχεία αναδεικνύουν σε άρθρό τους, ο επικεφαλής νευρολόγος καθηγητής Κλεόπας Α. Κλεόπας και η μεταδιδακτορική ερευνήτρια του τμήματος Νευροεπιστημόνων Δρ Μαρίνα Σταύρου του Ινστιτούτου Νευρολογίας και Γενετικής Κύπρου (ΙΝΓΚ) στο Current Opinion in Neurology.

Όπως αναφέρεται, οι εν λόγω νευροπάθειες προκαλούνται από διάφορες γενετικές μεταλλάξεις, με την κάθε μετάλλαξη να προκαλεί ένα διαφορετικό τύπο CMT νευροπάθειας που επιδεινώνεται με το πέρας του χρόνου.

Τα μεταλλαγμένα γονίδια, σημειώνεται, που συνδέονται με τις νευροπάθειες CMT, προκαλούν την παραγωγή μεταλλαγμένων πρωτεϊνών οι οποίες ακολούθως διαταράζουν τη δομή και τη σωστή λειτουργία των περιφερικών νευρών.

Στόχος μέχρι τώρα η ανακούφιση συμπτωμάτων

Μέχρι και σήμερα, δεν καταγράφηκαν εγκεκριμένες θεραπείες για τις εν λόγω νευροπάθειες, με αποτέλεσμα η διαχείρισή τους να είναι κυρίως υποστηρικτική , με σκοπό την ανακούφιση των συμπτωμάτων.

Οι ερευνητές Κλεόπα και Σταύρου, στο πλαίσιο του δικού τους ερευνητικού έργου, όπως αναφέρεται, ενημερώνουν για τις νέες εξελίξεις στις γονιδιακές θεραπείες .

Αυτές οι θεραπείες, σε αντίθεση με τα μέχρι σήμερα δεδομένα, στοχεύουν στη βελτίωση ή και στη σταθεροποίηση των συμπτωμάτων, ενώ έχουν δοκιμαστεί με επιτυχία σε ζωικά μοντέλα και βρίσκονται κοντά στο στάδιο κλινικών δοκιμών.

Παρόλα αυτά, όπως τονίζεται, οι ερευνητές θα πρέπει να εξακριβώσουν ερωτήματα που αφορούν στο ποια θα ήταν η καλύτερη μέθοδος χορήγησης, τη δόση του θεραπευτικού προϊόντος και τις όποιες παρενέργειες, πριν το κλινικό στάδιο.

«Τα πιο πάνω, καίρια ερωτήματα καθώς και η σπανιότητα των περισσότερων τύπων CMT, καθιστούν αναγκαίο τον προσεχτικό σχεδιασμό μελλοντικών κλινικών δοκιμών που αφορούν στην εφαρμογή νέων γονιδιακών θεραπειών στους CMT ασθενείς», υποδεικνύεται.

Πρόσθετα, στο άρθρο τους οι δύο ερευνητές, επισημαίνουν ότι έχουν αναπτυχθεί πολλές υποσχόμενες γονιδιακές θεραπείες για διάφορους τύπους CMT νευροπαθειών, οι οποίες έχουν δοκιμαστεί σε ζωικά μοντέλα.

Αναφέρονται επίσης στα πλεονεκτήματα και μειονεκτήματα της κάθε γονιδιακής θεραπείας, αναδεικνύοντας τις προκλήσεις που θα πρέπει να αντιμετωπιστούν πριν την κλινική δοκιμή.

Απολαμβάνετε το περιεχόμενο μας? Εγγραφείτε στο newsletter μας!

Βάση για την επιτυχή κλινική δοκιμή προς όφελος των ασθενών, όπως υπογραμμίζεται, αποτελούν τα λεπτομερή δεδομένα από τις πειραματικές προκλινικές μελέτες, η καλύτερη κατανόηση, η αξιολόγηση της κλινικής πορείας κάθε τύπου πάθησης και η αυξανόμενη εμπειρία ασφάλειας από κλινικές εφαρμογές γονιδιακής θεραπείας για άλλες παθήσεις.

Μ.Κ.